EGT 迎来 FDA 临床 I 期试验批准

Errant Gene Therapeutics, LLC（“EGT”）是一家专注于罕见疾病的开创性精品药物开发公司，对 FDA 批准使用 TNS9.3.55 转导的自体 CD34+ 细胞进行 β 地中海贫血患者的 I 期临床试验表示赞赏。 TNS9.3.55 是一种 cGMP 载体技术，以前称为 Thalagen(c)。   根据 EGT 与斯隆凯特琳研究所 (“SKI”) 达成的协议，该试验由纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心 (“MSKCC”) 赞助（ClinicalTrials.gov 标识符 NCT01639690），它是治愈慢性疾病前景的一个重要里程碑，否则，如果不进行终生定期输血和螯合治疗，患者就会过早死亡。

EGT 感到特别自豪，并继续致力于与 TNS9.3.55 的发明者、MSKCC 的 Michel Sadelain 博士的长期合作，以及其十年来的长期承诺寻找治疗 β 地中海贫血（也称为库利贫血）的方法。

FDA 批准 I 期临床试验进一步推进了 EGT 的工作和推广。来自意大利（β-地中海贫血患者的主要中心）的 EGT 创始人兼首席执行官帕特·吉伦迪 (Pat Girondi) 表示，“世界各地各年龄段的患者以及美国、欧盟和亚洲主要中心的研究人员都抱有明显的希望，这增强了我们对确保这一旅程以治愈为终点的奉献精神”。来自纽约市的 EGT 总裁 Sam Salman 补充道，“利用患者自身骨髓干细胞进行治愈的承诺，为慢性血红蛋白病的新护理标准奠定了基础，其中许多慢性血红蛋白病危及生命。EGT 很自豪能够推进当前针对罕见疾病的最先进疗法。”

关于 Errant Gene Therapeutics, LLC

错误的基因疗法（“EGT”）是一家成立于 2003 年的私营生物制药公司。除了持续支持治疗 β 地中海贫血和镰状细胞性贫血的基因疗法外，EGT 还是新兴表观遗传学领域的先驱，专注于使用其小分子组蛋白脱乙酰酶抑制剂 (HDACi) 专利组合来治疗致命的激素难治性癌症。 EGT 的领先 HDACi CG-1521 针对炎症性乳腺癌和激素难治性前列腺癌。