β-地中海贫血治疗获 FDA 批准进行 I 期临床试验

β-地中海贫血，也称为库利贫血，是一种影响成千上万美国人的血液疾病。罕见病药物开发公司 Errant Gene Therapeutics, LLC（“EGT”）对 FDA 批准一种可能治愈 β-地中海贫血的 I 期临床试验表示赞赏，这是迈向治愈性疗法的重要一步。

这项试验代表了慢性病治愈前景的一个重要里程碑，否则，如果不进行终生定期输血和螯合治疗，患者就会过早死亡。

该技术由纪念斯隆凯特琳癌症中心 (“MSKCC”) 和 Errant Gene Therapeutics 开发，是一种一次性治疗方法，可将编码基因插入患者自身的骨髓干细胞中，恢复正常血红蛋白的产生。通过使用高度针对性的基因治疗来永久恢复正常的血液功能，染色体NIC 携带者将受益于这种突破性的治疗方法，而且不会产生重大副作用。  这项技术被称为 Thalagen。

EGT 感到特别自豪，并继续致力于与斯隆凯特琳 (Sloan Kettering) 的米歇尔·萨德兰 (Michel Sadelain) 博士的长期合作，他发明了治疗中使用的载体技术，数十年来一直致力于寻找β-地中海贫血的治疗方法。

该临床试验由纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心赞助，目前正在招募参与者。您可以在 ClinicalTrials.gov 上找到有关该试验的更多信息，标识符为 NCT01639690。有关本研究的更多信息以及询问资格，请访问：http://www.mskcc.org/cancer-care/Trial/10-164。

Errant Gene Therapeutics 创始人兼首席执行官 Pat Girondi 表示，“世界各地各个年龄段的患者以及关键中心的研究人员都抱有明显的希望在美国、欧盟和亚洲，加强了我们的奉献精神，确保这一旅程最终以治愈为终点。”

Errant Gene Therapeutics 总裁 Sam Salman 补充道，“利用患者自身骨髓干细胞进行治愈的承诺，为慢性血红蛋白病的新护理标准奠定了基础，其中许多疾病危及生命。 Errant Gene Therapeutics 很自豪能够推进当前最先进的针对罕见疾病的疗法。”

Aldevron 是一家专门从事质粒 DNA 和蛋白质生产技术、抗体技术的世界级服务机构，其首席执行官 Michael Chambers 评论道：“β 地中海贫血是一种治疗起来非常具有挑战性的疾病。 Errant Gene Therapeutics 和 Memorial Sloan Kettering 的这项开创性工作有望应对这一挑战。 Thalagen 基因疗法有可能恢复正常的血红蛋白产生并超过得了这种病。此外，这项极其创新的技术将有助于推动整个基因治疗领域的发展。”

托斯卡纳癌症研究所科学主任、医学博士 Lucio Luzzatto 指出：“对于遗传性疾病，基因疗法是最合理的治疗形式。通过将正常基因插入患者自身的细胞中，疾病可以自然得到纠正。迄今为止，这一目标仅在极少数情况下实现，因为人们需要深入了解这种疾病：地中海贫血的本质已经得到了详细的研究。米歇尔·萨德兰 (Michel Sadelain) 的团队是第一个在临床前模型中纠正 β 地中海贫血的团队。令人鼓舞的是，临床试验现已开始在患者身上进行，我们完全有理由期待它会取得成功。”

前芝加哥市长理查德·M·戴利 (Richard M. Daley) 指出，“我担任市长 22 年了，很少有事件让我对这一宣布感到满意这项基因治疗试验。 EGT 是一家芝加哥公司，我希望人们知道芝加哥在基因治疗研究中发挥着重要作用。”

Cooley's Anemia International, Inc. 的 Ronald Capano 补充道：“这项临床试验对很多人来说意义重大，代表了我们组织以及所有地中海贫血和镰状细胞贫血患者的家人和朋友的工作和奉献。”

奥尔巴尼大学癌症研究中心主任 Martin Tenniswood 博士评论道：“将 Thalagen 引入临床是一项艰巨的任务，这证明了 Memorial Sloan Kettering 临床医生的奉献精神以及 Errant Gene Therapeutics 为寻找这种毁灭性疾病的治疗方法的坚定承诺。”

“库利贫血基金会对许多科学家的努力表示赞赏，他们的努力带领我们来到这里，特别是那些直接参与这项试验的科学家；我们期待这次试验将带来丰富的知识dd 寻找治疗方法；我们感谢那些愿意参与的地中海贫血患者，他们以如此有意义的方式推动这一探索。”库利贫血基金会全国主席 Anthony J. Viola 说道。

特别感谢 Cooley’s Anemia International、意大利地中海贫血基金会、意大利电视马拉松、印度地中海贫血国际联合会和 Piera Cutino Onlus 研究协会。

关于 Errant Gene Therapeutics, LLC

Errant Gene Therapeutics（也称为 EGT）是一家成立于 2003 年的私营生物制药公司。除了持续支持治疗 β 地中海贫血和镰状细胞性贫血的基因疗法外，EGT 还是新兴表观遗传学领域的先驱。他们的研究重点是使用其专利的小分子组蛋白脱乙酰酶抑制剂组合来治疗致命的炎症性乳腺癌和激素难治性癌症，这些抑制剂改变了细胞表达遗传物质的方式。 EGT 的先导化合物 CG-1521 针对炎症性乳腺癌和激素难治性前列腺癌。 CG-1521 结果已在科学场所发表，EGT 目前正在准备预 IND 备案。 

有关更多图片和信息，请访问 www.errantgene.com。