加纳政府通过与全球药品公司诺华的首个公私合作伙伴关系，为镰状细胞病患者提供羟基脲

今天，加纳政府宣布提供羟基脲用于治疗镰状细胞病 (SCD) 患者，这标志着首次正式启动公私合作伙伴关系，以改善 SCD 患者的诊断并加速治疗。此前，加纳卫生部、加纳卫生服务局、加纳镰状细胞基金会和全球制药公司诺华公司于一月份签署了一份谅解备忘录，旨在创建一种帮助管理该疾病的整体方法。加纳是第一个承诺为其 SCD 患者提供全球标准护理的非洲国家。

“我为这一大胆的合作伙伴关系感到自豪，我希望通过这次合作，我们将帮助减轻我国镰状细胞病患者的痛苦并改善他们的生活。我们致力于将 SCD 列为国家卫生议程的优先事项，并采取必要措施，使治疗成为可能。加纳共和国副总统 Alhaji Mahamudu Bawumia 博士阁下表示：“我们的国家健康保险计划广泛提供医疗服务，为那些难以支付亲人护理费用的家庭带来急需的救济。我们的共同目标是重新构想镰状细胞病患者的未来：孩子们不需要缺课或被孤立；我们的目标是重新构想镰状细胞病患者的未来。”年轻人可以享有平等的就业机会；家庭能够繁荣并继续成为我们公民社会的基石——简而言之，我们将尽一切努力使镰状细胞病在加纳社会内‘正常化’。”

迄今为止，诺华已提供超过 20,000 次羟基脲治疗。最初，该疗法将通过 11 个经过培训的治疗中心以及私人分销渠道提供，预计可满足患者长达 12 个月的需求。合作伙伴旨在开放更多治疗到今年年底，诺华将提供总计 60,000 例治疗。目前正在讨论将药物和相关实验室检测纳入国家健康保险计划，以及将 SCD 列为国家计划的优先事项。

羟基脲是发达国家治疗SCD患者的常用药物，并被批准用于成人和儿童。 2018年10月，加纳FDA授予诺华羟基脲上市许可，这是羟基脲首次在加纳上市用于该适应症。最近发表在《新英格兰医学杂志》3 上的一项研究表明，羟基脲治疗对于撒哈拉以南非洲地区的 SCD 儿童来说是有效且安全的，并且可以降低疼痛事件（血管闭塞危机）、疟疾、输血和死亡的发生率。

“SCD 的所有传统名称都暗指严重疼痛的发作。加纳镰状细胞基金会主席兼全国新生儿镰状细胞病筛查项目协调员 Kwaku Ohene-Frempong 医学博士教授说：“羟基脲是一种已被证明能有效减少疼痛发作和该病其他并发症的药物。”目前，对 SCD 患者的最高护理标准是从通过新生儿筛查进行早期诊断开始，然后进行青霉素预防以防止因感染而过早死亡，并进行羟基脲治疗以减轻疼痛、预防其他并发症并提高生活质量。”  

与此同时，诺华公司致力于开发一种儿童友好的羟基脲制剂，并宣布计划在加纳和肯尼亚开展两项针对 SCD 的下一代治疗药物 crizanlizumab 的临床试验。 Crizanlizumab 是一种新型靶向生物疗法，有望帮助减轻 SCD 患者的疼痛危机。这些试验预计将2020年开始；这将是非疫苗生物疗法首次进入撒哈拉以南非洲地区（不包括南非）的多中心临床试验4。

“诺华坚定地致力于为加纳和整个非洲的患者重新构想医学，”诺华首席执行官 Vas Narasimhan 医学博士说。 “基于我们在非洲解决疟疾和麻风病的悠久传统，我们很高兴能够帮助改善加纳镰状细胞病患者的诊断和治疗。诺华很荣幸加入这一开创性的合作伙伴关系，这可以加速努力，为整个非洲大陆的儿童打造更健康的未来。”

镰状细胞病被世界卫生组织视为公共卫生优先事项，也是撒哈拉以南非洲地区被忽视的健康问题。大约 80% 的人患有

全球SCD均出生于撒哈拉以南非洲地区，有证据表明超过一半的受影响个体可能在该年龄之前死亡五个由于可预防的并发症。在加纳，估计每年有 15,000 名婴儿出生时患有镰状细胞病2。

这一为期五年的合作伙伴关系旨在通过全面的筛查和诊断方法来改善和延长 SCD 患者的生命；治疗和疾病管理；培训和教育；提升基础和临床研究能力。具体来说，合作伙伴的目标是在 SCD 治疗指南的现场测试和实施、跨地区卓越中心的建立以及在这些中心实施新生儿筛查方面开展合作。此外，合作伙伴计划采用数字技术来监控和评估患者登记、报告实时数据并帮助确保安全的大规模药物推广。

与此同时，诺华正在与总部位于加利福尼亚州的自动化物流公司 Zipline 合作，以广泛提供镰状细胞治疗，特别是在农村地区。滑索是已经在加纳运营了两个配送中心，分别位于 Omenako 和 Asante Mampong，并计划在不久的将来再开设两个配送中心。

此外，为了进一步确保高质量羟基脲的可持续供应，诺华已与意大利制造商 Olon 达成战略合作，Olon 为该药物提供活性成分。 Olon 首席执行官 Paolo Tubertini 表示：“我们很自豪能够与诺华及其合作伙伴合作，帮助以可持续的方式更广泛地提供羟基脲。” “为了体现我们对镰状细胞病患者和该计划的承诺，我们还将免费提供活性成分，以覆盖大约 1200 万次治疗。我们的希望是继续满足镰状细胞病患者及其家人的需求和挑战，以改善获得优质医疗保健的机会。”

关于镰状细胞病

镰状细胞病是一种使人衰弱的遗传性疾病血液紊乱。它会导致受影响的红细胞变成镰刀状、僵硬且脆弱——很容易破裂。由于镰状细胞和持续的慢性炎症造成的损伤，血管和血细胞变得粘稠5,6。这会导致血细胞相互粘连并粘在血管上，造成堵塞（称为血管闭塞），从而导致急性疼痛发作（称为镰状细胞痛危象或血管闭塞危象）、中风和其他危及生命的并发症5,7。这是一种终生疾病，会给患者及其家人带来情感、身体和经济负担8,9。

SCD 是一个全球性健康问题，疾病负担最重的地区集中在撒哈拉以南非洲地区。在西非、中非和东非国家，镰状细胞基因的患病率在10%至30%之间，而在某些地区则高达45%10。据估计，非洲每年约有 1 000 名儿童出生时患有 SCD半数以上的人在五岁之前就去世了11。这主要是由于缺乏通过新生儿筛查、青霉素预防、家长教育和综合护理进行早期诊断。在资源匮乏的国家，90% 以上的 SCD 儿童无法活到成年12。尽管世界卫生组织于 2010 年通过了非洲 SCD 战略，但该疾病基本上没有出现在全球或国家卫生议程中。

参考文献

对于体重超过 33 公斤的成年患者，一次治疗相当于一个月的用量 Odame I. 观点：我们需要一个全球解决方案。 自然。 2014年11月；515(7526):S10 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1813598 https://www.clinicaltrials.gov Gutsaeva D、Parkerson J、Yerigenahally S 等。抗 P-选择素适体抑制细胞粘附：镰状细胞病的新潜在治疗剂。 血。 2011；117(2)：727-735。 Sparkenbaugh E, Pawlinski R. 凝血与血管炎症之间的相互作用镰状细胞病的发生。 J·哈埃托尔。 2013；162(1)：1-22。 Steinberg M. 镰状细胞病的治疗。 N 英格兰医学杂志。 1999；340(13)：1021-1030。 桑格 M、乔丹 L、普鲁蒂 S 等。认知缺陷与镰状细胞性贫血成人的失业有关。 临床和实验神经心理学杂志。 2016；38(6):661-671。 Anim M、Osafo J、Yirdong F。加纳 Korie-Bu 教学医院镰状细胞病成人患者心理症状的患病率。 BMC 心理学。 2016;4(53):1-9。 https://www.afro.who.int/health-topics/sickle-cell-disease Scott D. Grosse、Isaac Odame、Hani K. Atrash 等。非洲的镰状细胞病：幼儿期死亡的一个被忽视的原因。 美国预防医学杂志 41，第 1 期。 S4（2011 年 12 月）：S398-405。 伯纳黛特·莫德尔和马修·达里森。血红蛋白疾病的全球流行病学和衍生服务指标。 世界卫生组织公报 86，第 1 期6（六月e 2008）：480-487。