向致力于多发性骨髓瘤革命性 CAR-T 疗法的科学家提出的 4 个问题

早期的数据结果似乎好得令人难以置信。

这就是杨森研发部肿瘤学临床研究副总裁 Sen Zhuang 医学博士、哲学博士去年夏天在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 会议上的想法。

一家名为传奇生物科技的新兴中国生物技术公司正在展示其研究中的嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T) 的初步结果，这种疗法利用患者自身的白细胞来靶向并杀死特定形式的癌症，即多发性骨髓瘤，而强生公司致力于战胜这种疾病。

十五年前，除了化疗和放疗之外，医生几乎没有其他选择来控制这种疾病，而且患者在诊断后通常只能活两到三年。但由于新的治疗方案，预期寿命有所延长：超过 50% 的人被诊断患有多发性骨髓瘤今天妈妈的平均寿命可能超过七岁。

杨森是强生公司家族的成员，一直是推进多发性骨髓瘤研究领域的领导者。

现在，它与传奇生物科技合作，通过全球合作和许可协议，共同开发和商业化基于传奇生物科技的新型细胞疗法的CAR-T疗法。传奇生物首席执行官徐元表示：“此次合作是为全球患者带来[新疗法]的重要一步。”

值此世界癌症日之际，我们分享了庄博士对治疗多发性骨髓瘤挑战的见解、与传奇生物科技的合作是如何产生的以及杨森为何如此致力于进一步开发这种 CAR-T 疗法。

问：尽管多发性骨髓瘤的治疗取得了进展，但它仍然被认为非常难以治疗。这是为什么？

答：当您治疗多发性骨髓瘤时，复发是最重要的规则。虽然新疗法在延长缓解时间方面取得了进展，但几乎所有患者最终都会复发或对这些疗法产生耐药性。

现在我们可以缩小肿瘤或延缓它们恶化，但这些疗法并不能治愈。在美国，每年有超过 30,000 名患者被诊断患有多发性骨髓瘤，超过 11,000 名患者将死于该疾病。

因此，我们迫切需要为患者提供新的东西。

问：杨森与传奇生物的合作是如何产生的？

答：去年夏天，当 Legend 在 ASCO 上展示他们名为 LCAR-B38M 的疗法的早期结果时，我们立即印象深刻。

当我观看演示时，我开始收到来自其他杨森同事的短信，内容基本相同——我们需要仔细研究这种疗法，因为数据非常有希望。

结束后，我偶然看到大厅里有两名传奇研究员。我立即走到他们面前向他们表示祝贺，并说道：“我不知道你们的计划是什么，但如果你们对 LCAR-B38M 的开发合作伙伴关系感兴趣，我认为你们不会找到比杨森更好的合作伙伴。”去年 12 月，也就是 ASCO 演讲后仅六个月，我们就正式建立了战略合作伙伴关系。虽然我们的合作确实很快就达成了，但我们与传奇生物科技进行了多次会议和数据审查，最终促成了这一发展。考虑到我们每天都在寻找多发性骨髓瘤的新疗法，我们很高兴现在能够在旨在评估其疗效和安全性的临床研究中开发这种研究性免疫疗法。

问：LCAR-B38M（也称为 JNJ-68284528）如何工作？

答：CAR-T 疗法是一种非常新型的免疫疗法。目前只有两种获批的CAR-T疗法用于治疗白血病和淋巴瘤在美国和欧洲。其工作原理是从患者体内提取 T 细胞（免疫系统最强大的组成部分之一），并对其进行改造以攻击肿瘤细胞，然后将其重新注入患者体内。

JNJ-68284528 的独特之处在于它与 BCMA 上的两个位点结合，BCMA 是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白质。希望这种疗法能为那些对其他疗法没有反应的人带来更长时间的缓解。

问：这样的疗法对多发性骨髓瘤患者可能意味着什么？

答：这种治疗的特别之处在于它是“一次完成”——您只需接受一次治疗。目前，尽管过去几年生存率有所提高，但患者必须坚持长期治疗。我有机会看到这种疗法对一名接受治疗的人产生的潜在影响。我在办公室里放了一张他的照片，以提醒自己有真正的我指的是我们正在做的事情。 JNJ-68284528 是一种研究疗法，尚未批准使用。有关杨森预批准计划的更多信息，请点击此处。