狼疮：治疗、研究和百时美施贵宝对患者的奉献 – 与 Subhashis Banerjee 的问答

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百时美施贵宝风湿病学和皮肤病学副总裁兼疾病领域负责人 Subhashish Banerjee 医学博士分享了该公司如何利用基于路径的方法来推进研究，并最终改善对需要新治疗方案的系统性红斑狼疮 (SLE)（也称为狼疮）患者的护理。

问：什么是狼疮以及它如何影响患者的生活？

答：系统性红斑狼疮 (SLE) 或狼疮是一种慢性免疫介导疾病，由免疫系统攻击体内多个器官引起。狼疮患者在接受诊断时常常遇到困难，因为体征和症状本质上是千变万化的，并且常常与其他疾病相似。患者最常抱怨皮疹、关节疼痛和/或全身症状，如发烧、疲劳和“脑雾”。此外，高达 60% 的患者会出现明显的症状。idney 病，称为狼疮性肾炎，可导致终末期肾衰竭并可能导致死亡。

狼疮的影响不仅限于身体症状，还影响患者的心理健康和情绪健康，以及他们的生活质量和工作效率。由于狼疮表现的性质和疾病发作的时间各不相同，患者经常会感到焦虑和抑郁，并且发现进行日常活动和在工作中保持活跃具有挑战性。

目前，治疗选择有限，患者大多接受抗疟药和类固醇作为标准治疗。然而，类固醇并不总是能够完全解决症状，并且长期使用类固醇可能会导致已经患有疑难疾病的患者出现进一步的并发症。患者需要新的治疗方案，以减轻症状、预防发作并减少类固醇的使用，同时不会造成不良反应。

问：面临哪些挑战研究人员在开发狼疮治疗方法时面临哪些挑战？

答：在狼疮临床试验中，由于多种原因，历来很难显示新药的疗效。该疾病具有异质性，这意味着不同患者的症状可能存在很大差异，而且不同狼疮患者群体的潜在疾病途径也可能不同。狼疮患者也会出现红斑，中间会出现疾病活动度较低或疾病不活动的时期。这种病情的波动过程可能会导致较高的安慰剂反应，从而掩盖临床研究中药物的作用。此外，已发现不同试验中使用的终点存在差异，并且与其他疾病（例如类风湿性关节炎）相比，研究之间的可重复性较低。

鉴于这些挑战，百时美施贵宝与更广泛的狼疮社区一起，一直致力于识别生物标志物，以更好地了解每位患者的疾病及其病程se，并预测个体患者对治疗的反应。我们还参与行业与狼疮社区（包括患者和临床医生）合作开发新的临床试验终点的努力，这些终点在试验中更加一致，并且有可能通过有效的药物显示出有意义的疾病改善。

问：了解狼疮很难治疗后，百时美施贵宝如何采取独特的研究方法？

答：百时美施贵宝致力于寻求创新方法，为狼疮患者提供个性化的医疗选择。鉴于狼疮的异质性，我们知道针对单一途径的一种疗法不太可能对每个患者都有效。我们的研究人员正在探索狼疮药物开发的多个靶点，这可能会为狼疮人群带来有效的治疗方法。对疾病途径和新型生物标志物的探索有助于进一步我们对疾病的了解生物学，推进潜在的治疗方案，并为狼疮患者带来长期缓解的希望。

问：为什么百时美施贵宝有潜力为该领域做出有意义的贡献并为患者提供先进的护理？

答：在百时美施贵宝，我们致力于发现和开发治疗免疫介导疾病的药物，其基础是对疾病生物学和疾病因人而异的性质的了解。我们大约十年前开始了狼疮研究，并利用我们的转化医学能力、狼疮临床研究经验以及精准医学的丰富传统，使我们取得了今天的成就——目前正在研究三种先进的资产作为狼疮的潜在治疗方法，还有其他资产正在酝酿中。

我们还与倡导者和患者社区合作推进研究。这方面的一个例子是我们对首届狼疮研究联盟 (LRA) LRA-BMS Ac 的赞助celerator 奖，两年内总共提供 300 万美元支持 10 个前沿狼疮研究项目。这些研究项目的重点是了解系统性和皮肤狼疮的根本原因，揭示其复杂性并识别新的生物标志物。此外，我们还是 LRA 狼疮行业委员会 (LIC) 的积极成员，该委员会是一个学术与行业合作组织，旨在进一步研究和开发狼疮。

问：您希望狼疮社区了解百时美施贵宝的哪些研究工作？

答：我们每天都在不断评估如何更好地推进研究并最终通过药物开发过程各个方面的科学来改变患者的生活。这方面的一个例子是我们对增加临床试验多样性的承诺。狼疮对非裔美国人和西班牙裔患者群体的影响尤为严重。我们致力于确保我们的狼疮临床试验我们准确地反映了受影响的人群，我们仍然致力于确保多样性和包容性在狼疮和其他疾病的研究工作中发挥核心作用。

问：就个人而言，您的工作中最能激励您的是什么？

答：我们正在治疗的患者不断激励着我。作为一名医生和科学家，很高兴看到我们的假设取得成果并验证我们的研究工作，同时改变患者的生活。对于像狼疮这样的疾病，在药物开发过程中遇到了挑战和挫折，患有这种致残且无法治愈的疾病的患者不断激励着我坚持下去，并为他们提出新的治疗方法。

照片：Subhashis Banerjee，医学博士，风湿病学和皮肤病学副总裁兼疾病领域负责人

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免疫介导的疾病 狼疮 纽约证券交易所代码：BMY 苏巴斯什·班纳吉 系统性红斑狼疮（SLE）